rADAMTS13

1.用於經衛生福利部國民健康署認定之先天性血栓性血小板低下紫斑症(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura,cTTP)病人之預防性治療，且須同時符合下列條件：

(1)經確認為ADAMTS-13基因突變，且對預防性冷凍血漿治療無法耐受或具過敏者。

(2)ADAMTS13 活性低於10%。

(3)出現過典型TTP相關臨床事件，如血管性溶血性貧血(MAHA)、血栓性相關心臟、神經或腎病變等表現。

(4)曾發生至少一次急性事件(acute episode)，並符合下列任一項檢驗標準：

I.血小板計數相較基準值下降達50%以上，或小於100,000/μL 。

II.血清中乳酸去氫酶(LDH)數值較基準值上升2倍以上，或高於檢驗上限值2倍。

2.使用劑量：每兩週一次，每次40 IU/kg。

3.須經事前審查核准後使用，首次申請限用6個月，再次申請時血小板>150,000/μL且ADAMTS13活性>10%者方得續用，之後每12個月須再次申請。

4.停用條件：

(5)嚴重或不可接受之不良反應：出現危及生命或重度輸注相關反應，例如全身性過敏反應(anaphylaxis)、嚴重過敏性休克。

(6)療效不佳：ADAMTS13活性無法有效提升至>10%，且臨床上持續發生急性事件。