其他
4.3.其他
4.3.1.Deferasirox（如Exjade、Jadenu）(96/7/1、104/12/1、108/7/1)：
限用於治療因輸血而導致慢性鐵質沉著症（輸血性血鐵質沉積）的成年人及2歲以上兒童患者且符合下列條件之一者：
1.重型海洋性貧血或骨髓造血功能不良症候群、再生不良性貧血患者。
2.需長期輸血治療且已併有鐵質沉積之患者，則在患者血清內鐵蛋白（Ferritin）＞ 2000ug/L時使用。
3.中型(非輸血依賴)海洋性貧血患者：(104/12/1)
(1)使用條件：病患已開始長期接受輸血治療(即一年輸血兩次以上或四個單位以上者)，且血清內鐵蛋白（Ferritin）＞ 800μg/L(至少二次檢查確認，檢查之間隔需經過至少3個月，並排除感染及發炎等狀況)或肝臟鐵質（Liver iron content）> 7mg/g dry weight者。
(2)當肝臟鐵質< 3mg/g dry weight，或血清內鐵蛋白（Ferritin）< 300μg/L時即停藥。
4.3.2.Eltrombopag(如Revolade)、romiplostim(如Romiplate) （100/8/1、101/9/1、102/8/1、102/9/1、105/8/1、106/4/1、108/6/1、109/2/1、115/3/1)
4.3.2.1.Eltrombopag (如Revolade)(108/6/1、109/2/1、112/1/1、115/3/1)
1.限用於6歲以上至未滿18歲持續6個月以上之自發性(免疫性)血小板缺乏紫斑症(ITP)病人，或是18歲以上之自發性(免疫性)血小板缺乏紫斑症(ITP)病人，需經類固醇標準劑量或免疫球蛋白治療失敗；若因特殊情況不適合類固醇標準劑量治療而以低劑量或其他治療替代者須於病歷說明理由。且符合下列情況之一者方可使用：(105/8/1、106/4/1、108/6/1、109/2/1、111/2/1、115/3/1)
(1)未曾接受脾臟切除患者，且符合下列所有條件：(109/2/1、112/1/1、115/3/1)
I.需接受計畫性手術或侵入性檢查並具出血危險者，且血小板＜80,000/uL。
II.具有下列不適合進行脾臟切除之其一條件：(109/2/1、115/3/1)
i.經麻醉科醫師評估無法耐受全身性麻醉。
ii.難以控制之凝血機能障礙。
iii.心、肺等主要臟器功能不全。
iv.有其他重大共病，經臨床醫師判斷不適合進行脾臟切除。
v.兒童(18歲以下)(109/2/1、115/3/1)
III.未曾接受脾臟切除患者須經事前審查同意使用，且須檢附申請前4週內之血小板數值，限用12週。(112/1/1、115/3/1)
(2)未曾接受脾臟切除患者，且符合下列所有條件：(109/2/1、115/3/1)
I.血小板低於30,000/μL (三個月內至少兩次)，且有紫斑及出血紀錄者。(109/2/1、115/3/1)
II.須排除下列共病：C型肝炎、肝硬化、脾腫大 (Hypersplenism)、骨髓化生不良症候群(MDS)、再生不良性貧血、HIV或化學治療相關之血小板低下。
III.須經事前審查同意使用，首次申請限用3個月，且須檢附申請前4週內之血小板數值；每6個月可再次申請續用，惟血小板需上升至超過30,000/μL，或與使用前基期的血小板數值相較達兩倍以上者(含)者方得續用。(109/2/1、115/3/1)
(3)若曾接受脾臟切除患者，且符合下列所有條件：(109/2/1、115/3/1)
I.治療前血小板低於30,000/μL，或有明顯出血症狀者。(109/2/1、115/3/1)
II.治療12週後，血小板需達治療目標值 (超過30,000/μL，或與使用前基期的血小板數值未增加達兩倍以上(含))，且出血需改善，否則不得再繼續使用。(109/2/1、115/3/1)
(4)每天劑量以50mg為上限。(109/2/1)
(5)治療期間，不得同時併用免疫球蛋白。eltrombopag及romiplostim得轉換使用，惟限轉換一次。(109/2/1、115/3/1)
2.用於免疫抑制療法(IST)反應不佳的嚴重再生不良性貧血成人病人，需同時符合下列條件：(108/6/1、112/1/1、115/3/1)
(1)需至少符合下列其中兩項： (115/3/1)
I.周邊血液 ANC <500/μL
II.周邊血液血小板<20,000/μL
III.周邊血液網狀紅血球<60,000/μL
(2)不適合接受幹細胞移植的病人。(112/1/1)
(3)已接受抗胸腺細胞免疫球蛋白(ATG)治療之病人，若於治療後3個月仍無療效，或不適於接受ATG治療的病人。(112/1/1、115/3/1)
(4)需經事前審查核准後使用，使用劑量上限為 150 mg/天。首次申請之療程以4個月為限，之後每6個月評估及申請，送審時需檢附血液檢查報告。(108/6/1、115/3/1)
(5)Eltrombopag與romiplostim僅得擇一使用，惟有在耐受不良時方可轉換使用。(112/1/1、115/3/1)
4.3.2.2.Romiplostim (如Romiplate) (108/6/1、112/1/1)
1.限用於成年慢性自發性(免疫性)血小板缺乏紫斑症(ITP)且對於其他治療(例如：類固醇、免疫球蛋白等)失敗患者，且符合下列情況之一者使用：(105/8/1、106/4/1、112/1/1)
(1)未曾接受脾臟切除患者，且符合：(112/1/1)
Ⅰ.需接受計畫性手術或侵入性檢查並具出血危險者，且血小板＜80,000/uL。
Ⅱ.具有下列不適合進行脾臟切除之其一條件：
i.經麻醉科醫師評估無法耐受全身性麻醉。
ii.難以控制之凝血機能障礙。
iii.心、肺等主要臟器功能不全。
iv.有其他重大共病，經臨床醫師判斷不適合進行脾臟切除。
Ⅲ. 未曾接受脾臟切除患者須經事前審查同意使用，限用12週。
(2)未曾接受脾臟切除且不適合進行脾臟切除之患者，並符合下列所有條件：(112/1/1)
Ⅰ.長期血小板＜20,000/μL(三個月內至少兩次)，且有紫斑及出血紀錄者。(112/1/1)
Ⅱ.須排除下列共病：脾腫大 (Hypersplenism)、骨髓化生不良症候群(MDS)、再生不良性貧血、 HIV或化學治療相關之血小板低下。(112/1/1)
Ⅲ.須經事前審查同意使用，首次申請限用三個月，如申請續用，之後每六個月須再次申請，血小板>50,000/μL者方得續用。(112/1/1)
IV.本藥品與eltrombopag僅得擇一使用，惟有在耐受不良時方可轉換使用。(112/1/1)
(3)若曾接受脾臟切除患者，且符合下列所有條件：(112/1/1)
Ⅰ.治療前血小板＜20,000/μL，或有明顯出血症狀者。
Ⅱ.治療12週後，若血小板無明顯上升或出血未改善，則不得再繼續使用。
(4)每週劑量以10μg/kg為上限。(112/1/1)
(5)治療期間，不得同時併用免疫球蛋白，且eltrombopag與romiplostim不得併用。
2.用於免疫抑制療法(IST)反應不佳的嚴重再生不良性貧血，需同時符合下列條件：(112/1/1)
(1)不適合接受幹細胞移植的病患。
(2)已接受或不適合接受抗胸腺細胞免疫球蛋白(ATG)治療之病患。
(3)需經事前審查核准後使用。首次申請之療程以4個月為限，之後每6個月評估及申請，送審時需檢附血液檢查報告。
(4)本藥品與eltrombopag僅得擇一使用，惟有在耐受不良時方可轉換使用。
4.3.3.Anagrelide (如Agrylin)：(107/6/1）
1.用於經骨髓穿刺檢查並診斷為原發性血小板過多症者，惟具有JAK2、CALR或MPL之基因突變者，可不進行骨髓穿刺。
2.初次使用時，需經事前審查。
4.3.4.Icatibant（如Firazyr）、C1 esterase inhibitor（如Berinert）：（109/6/1、111/2/1、111/6/1）
1.須經主管機關認定具遺傳性血管性水腫(heeditary angioedema，HAE)罕見疾病者。
2.Icatibant（如Firazyr）：限用於2歲以上之體內C1酯酶抑制劑不足之HAE患者於急性發作時進行症狀治療，並符合下列臨床標準：(111/2/1)
(1)患者必須經確診為C1-酯酶抑製劑缺乏症(C1-esterase inhibitor deficiency)。
(2)患者存在遺傳性血管性水腫急性發作的重大風險，如曾有中重度的非喉部發作(visual analog scale 30mm以上[含],最嚴重100mm)或急性喉部之發作病史。
3.C1 esterase inhibitor（如Berinert）：限用於6歲以上第一型及第二型遺傳性血管性水腫(HAE)急性發作的治療，且具重大風險，如曾有中重度的非喉部發作(visual analog scale 30mm以上，最嚴重100mm)或急性喉部之發作病史。(111/6/1）
4.限內科或兒科專科醫師且具有免疫過敏或兒童過敏免疫風濕專科醫師處方攜回下列備用注射之數量；但因急性發作至急診求診者不在此限：
(1)Icatibant（如Firazyr）：1支。
(2)C1 esterase inhibitor：1次劑量。(111/6/1)
5.於處方本藥品時，應附原始治療醫囑單及治療紀錄(載明發作部位、症狀及嚴重程度)；於處方備用icatibant/C1 esterase inhibitor時，應衛教病人用藥規範及附上用藥資料表(如附表三十三-全民健康保險遺傳性血管性水腫患者使用Icatibant/C1 esterase inhibitor治療紀錄表)，並於病歷載明前次發作之部位、症狀及嚴重程度以供審查。(111/6/1)
6.24小時內限用：
(1)Icatibant（如Firazyr）：3支。
(2)C1 esterase inhibitor 1次。(111/6/1)
4.3.5.Ropeginterferon alfa-2b（如Besremi）：(111/9/1、114/2/1)
1.限用於高風險族群(60歲以上、或60歲以下合併有血栓病史)之不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人，經骨髓檢查或JAK2基因檢測確診，且符合下列所有條件者方可使用：
(1)使用放血療法達至少每3個月一次（每年至少4次）以上，且曾經接受細胞減量治療至最大容許劑量仍無法達到Hct＜45%，或CTCAE2.0 Grade 3以上的嚴重副作用者。
(2)且具下列所有條件：
Ⅰ.血容比>45%
Ⅱ.血小板數>600 X 109/L
Ⅲ.白血球數>10 X 109/L
2.需經事前審查核准後使用。
3.治療滿12個月後，未達完全血液學反應者不可續用。
4.第一次續用之後改為每6個月評估一次。持續治療1年後，原則上改為維持治療(1個月施打一次)。
5.本品不得併用ruxolitinib成分藥品。
4.3.6.Luspatercept（如Reblozyl)：(113/1/1)
1.限經衛生福利部國民健康署認定之重型海洋性貧血，且用於治療與β型「重型」海洋性貧血相關的輸血依賴性貧血的成年病人。
2.病人需要常規輸血，且須符合下列2個條件：
(1)在接受本藥品治療前24週內需要輸注24個紅血球(RBC)單位。
(2)在接受本藥品治療前24週內沒有超過35天的無輸血期。
3.限由血液病專科醫師處方。
4.需經事前審查核准後使用，每24週評估一次，具治療反應定義如下：
(1)治療24週後，與治療前的24週相比，RBC輸血量較基礎值降低≥50%。
(2)在每24週治療中，能維持「RBC輸血量較基礎值降低≥50%」的反應。
5.最大劑量不得超過1.25 mg/kg (或總劑量120毫克)。
6.停藥條件：若接受本藥品最大劑量治療24週後仍未達到治療反應，則應停藥。
4.3.7.Lanadelumab(如Takhzyro)：(113/3/1)
1.限用於經衛生福利部國民健康署認定12歲以上，體內C1酯酶抑制劑不足之遺傳性血管性水腫(HAE)患者，作為遺傳性血管性水腫反覆發作之預防，患者必須經確診為C1-酯酶抑製劑缺乏症(C1-esterase inhibitor deficiency)，並符合下列任一臨床條件：
(1)使用口服預防性藥物，但於過去連續8週每週有2次以上急性發作(定義：需要以急性藥物【如：新鮮冷凍血漿或icatibant或C1-esterase inhibitor】緊急注射治療之發作)。
(2)因禁忌症、耐受性而無法接受口服預防性治療者，在開始使用lanadelumab治療前，患者必須在過去4週內至少具3次以上之急性發作，或曾經有過危及生命之發作(定義：需接受侵入性治療【如：氣管切開造口術、氣管內管插管】之發作)。
2.使用劑量：維持劑量至多300mg/4週。
3.減少使用劑量：
(1)減量時機：超過6個月沒有發作紀錄。
(2)減量方式：申請續用之事前審查時，應依據患者個別狀況提出延長給藥間隔之治療計畫。
(3)減量期間若有疾病復發得申請回復減量前之使用量。
4.需經事前審查核准後使用，每次申請以6個月為限。
5.續用條件：在開始使用lanadelumab治療3個月後，即應對患者進行療效評估，且迄後仍應每3個月持續評估，均需達療效指標(定義：使用lanadelumab治療3個月內，無危及生命發作，且需HAE發作接受急性注射治療之次數<開始使用lanadelumab治療前8週內所觀察到之發作次數)。
6.停用條件：HAE發作之次數≧開始使用lanadelumab治療前8週內所觀察到之發作次數。