Danicopan

1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之陣發性夜間血紅素尿症病人，並經特殊專案審查核准後使用，且符合下列條件：(115/3/1、115/9/1)

(1)Danicopan限與eculizumab或ravulizumab併用；iptacopan限單用。(115/3/1、115/9/1)

(2)年齡18歲以上。

(3)經C5補體抑制劑(如eculizumab或ravulizumab)治療後，仍出現血管外溶血(clinically significant extravascular hemolysis)。

(4)使用C5抑制劑下血紅素仍小於或等於9.5g/dL。

(5)絕對網狀紅血球計數大於或等於120×10⁹/L，或網狀紅血球比例大於或等於3%。

2.排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）。

3.每6個月須經特殊專案審查重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。

(1)接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）。

(2)PNH granulocyte clone size ≦50%。

(3)發生嚴重再生不良性貧血者，其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者：

i.中性白血球數目(neutrophil count) <0.5x10⁹/L。

ii.血小板數目( platelet count) <20x10⁹/L。

iii.網狀細胞(reticulocytes) <25x10⁹/L。

iv.骨髓內造血細胞密度<30%。

4.Danicopan、iptacopan兩者僅得擇一使用，惟病人出現耐受不良反應時方可轉換使用，且限轉換一次。(115/9/1)

◎附表三十之三：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症第二線治療藥品danicopan+eculizumab /ravulizumab、iptacopan特殊專案審查申請表(115/3/1、115/9/1)

◎附表三十之四：陣發性夜間血紅素尿症患者第二線治療藥品特殊專案審查申請Voydeya(danicopan)+Soliris(eculizumab)/Ultomiris(ravulizumab)或Fabhalta (iptacopan)用藥檢附資料查檢表(115/3/1、115/9/1)