Maralixibat chloride

1.限用於

(1)經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡1歲以上之進行性家族性肝內膽汁滯留症(PFIC)病人。

(2)經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡1歲以上之阿拉吉歐症候群(ALGS)病人。

2.需經事前審查核准後使用：

(1)每次申請以6個月為限。

(2)初次申請時須完全符合以下條件：

I.經醫學中心兒科專科醫師且領有兒科消化學次專科醫師證書者評估需接受肝臟移植治療但尚無法取得肝源者，且出現下列任一臨床症狀：

i.經內外科處置1個月後，仍有灰白色糞便表現。

ii.顯著肝門脈高壓、肝臟纖維化(如腹部超音波、電腦斷層或磁振攝影等檢測顯示脾臟腫大，腹水，胃食道靜脈瘤，Fibroscan > 7 kPa，APRI score >0.5等其中之一)。

iii.凝血障礙(PT延長 ≥ 1.2)。

iv.肝肺症候群。

v.肺門脈高壓。

vi.高氨血症。

vii.肝腦症候群。

II.符合下列任一診斷條件：

i.治療前血清膽汁酸(sBA)檢測≥100 μmol/L。

ii.治療前CSS評估膽汁淤積搔癢之分數≥3分。

(3)續用申請時須符合下列任一診斷條件：

I.血清膽汁酸(sBA)：較治療前降幅達≥30%或≤70μmol/L。

II.CSS工具評估：膽汁淤積搔癢分數≤1或比基準點改善達到≥1分。

3.限由醫學中心兒科專科醫師且領有兒科消化學次專科醫師證書者處方，並應於病歷詳實記載病程、確診之檢驗資料及治療反應。

4.每人終生給付以2年為限。倘病人用藥2年間仍無法取得肝源，需檢附證明文件(如無法取得肝源之就醫紀錄)，得重新申請續用。

5.若用藥後病人已接受肝臟移植，則需停藥。

◎附表三十九：全民健康保險阿拉吉歐症候群(ALGS)與進行性家族性肝內膽汁滯留症(PFIC)使用Livmarli (maralixibat chloride)申請表