alpha-glucosidase

1.用於衛生福利部國民健康署認定之龐貝氏症病人，且為未滿1歲前發病之嬰兒型龐貝氏症，出現肌肉無力，或心室肥大，或肌酸激酶CK升高，或於肌肉切片顯示有肝醣堆積者。

2.限由具兒科專科醫師證書，且經小兒遺傳及內分泌新陳代謝科或小兒神經科訓練之醫師，或具神經科專科醫師證書之醫師處方使用，並應於病歷詳實記載病程、確診之檢驗資料及治療反應。(110/12/1、115/6/1)

3.需經事前審查核准後使用，並應定期追蹤評估患者下列事項之治療效果，每次申請以1年為限，期滿需經再次申請核准後，始得續用：(110/12/1、115/6/1)

(1)追蹤事項：

I.肝功能、腎功能、肌酸激酶(CK)、尿液Glc4、心電圖、心臟超音波、肌力以及整體發展，至少1年2次。

II.抗體測定至少每年1次。

(2)治療目標：心臟肥大現象改善或穩定，肌肉無力現象改善或穩定，肌酸激酶(CK)數值改善或穩定，尿液Glc4數值改善或穩定，整體發展持續進步、穩定或減緩退化

4.本藥品不能與alfa-avalglucosidase合併使用。(115/6/1)