其他 Miscellaneous
1.6.其他 Miscellaneous
1.6.1.Riluzole (如Rilutek、Teglutik) (87/4/1、92/11/1、95/4/1、112/7/1)
1.經兩位神經科專科醫師診斷為運動神經元疾病 (ALS/MND)，且未氣管切開或未使用人工呼吸器之病患。(92/11/1、95/4/1、112/7/1)
2.遺傳性運動神經元萎縮症 (如spinal muscular atrophy等)，幼年性遠端肢體萎縮症 (如segmental or focal motor neuron disease等)，感染性神經元疾病 (如polio等) 不適用。
3. 錠劑膠囊劑限使用於無裝置鼻胃管或胃造廔餵食之病患。(112/7/1)
1.6.2. Botulinum toxin type A
本類藥品限以下適應症使用，每一個案每一年需重新評估一次(98/5/1、107/2/1)。
1.6.2.1.Botox(90/1/1、93/1/1、94/6/1、98/3/1、98/5/1、100/8/1、104/5/1、104/9/1、107/2/1、109/2/1、109/12/1、110/3/1、111/3/1、115/2/1)
1.使用於眼瞼痙攣或半面痙攣：
(1)限12歲以上，經區域以上（含）教學醫院之眼科、神經內科或小兒神經科專科醫師診斷為眼瞼痙攣或半面痙攣之病患使用。
(2)需符合Spasm Intensity Scale 3級（含）以上，另有病歷記載病史6個月以上者可申請治療。(94/6/1)
(3)每次注射最高劑量：眼瞼痙攣為每側20單位，半面痙攣為每側30單位。每年最多注射3次為原則。
2.使用於局部肌張力不全症（focal dystonia）（如斜頸、書寫性痙攣、口顎部肌張力不全等）
(1)限12歲以上，經區域以上（含）教學醫院之神經內科、小兒神經科或復健科專科醫師診斷為局部張力不全症之病患使用。
(2)需有病歷記載已持續以其他方式治療6個月以上無效，且斜頸症者需符合Tsui’s rating scale for cervical dystonia分數11分（含）以上者。
(3)每次注射最高劑量：斜頸症為150單位，書寫性痙攣及口顎部肌張力不全為70單位，且每年最多注射3次為原則。
(4)全身性肌張力不全症不在給付範圍。
3.使用於腦性麻痺病患
(1)限滿2歲以上，經區域以上（含）教學醫院復健科、神經內科或小兒神經科專科醫師診斷為痙攣型腦性麻痺之病患使用。
(2)其肢體之痙攣影響主動功能（如行走或手部動作），該肢體之痙攣程度以Modified Ashworth Scale評估為2或3級，且經藥物、復健或輔具治療至少6個月以上無效者。
(3)無固定不可逆之關節攣縮。
(4)每次注射最高劑量每公斤體重12~15單位（總劑量不超過300單位），下肢每塊肌肉每公斤體重使用3~6單位，上肢每塊肌肉每公斤體重使用1~2單位，且每年最多注射3次。(94/6/1)
(5)經外科手術治療之同肌肉部位不得再行注射。
(6)使用於12~17歲病患，需經事前審查一次，並附有復健科、小兒神經科或神經科專科醫師近期之診察紀錄；使用於18歲(含)以上病患，需再經事前審查一次。(107/2/1、109/2/1)
4.使用於成人中風後之手臂或下肢痙攣：（93/1/1、94/6/1、98/3/1、100/8/1、109/2/1、109/12/1)
(1)限20歲以上，中風發生後，經復健、輔具或藥物治療上肢至少6個月以上，下肢至少3個月以上痙攣，影響其日常活動(如飲食、衛生、穿衣等)者，痙攣程度符合Modified Ashworth Scale評估2或3級，且關節活動度（R1/R2）顯示顯著痙攣，並排除臥床、肢體攣縮或關節固定不可逆攣縮者。(94/6/1、98/3/1、109/2/1)
(2)限地區醫院以上（含）神經內外科或復健科專科醫師診斷及注射。(94/6/1、100/8/1、109/2/1)
(3)每次注射Botox最高劑量上肢限360單位，下肢限400單位，且每年最多3次，需列出每條肌肉要注射的劑量。(94/6/1、109/2/1)
(4)需經事前審查核准後使用，申請時需檢附病歷資料、治療計畫及照片或影片(109/2/1)。
(5)再次申請時需提出使用效果評估結果(如附表三十五)、病歷、治療紀錄及治療計畫以供參考，並檢附前次及本次病人之照片或影片，如病人已呈現「意識不清合併臥床」、「手部或下肢肌肉攣縮或關節固定不可逆者（Modified Ashworth Scale 4分) 」，該明顯不可逆攣縮肌肉與固定關節部位得不予給付。(109/12/1)
(6)如因再次中風而導致臥床、手部或下肢肌肉攣縮或關節固定不可逆攣縮，則應停用。(98/3/1、109/2/1)
5.使用於脊髓病變所引起的逼尿肌過動而導致尿失禁(104/5/1、115/2/1)
(1)需經事前審查核准後使用。首次申請時須檢附尿動力學審查，確診為逼尿肌過動症。(104/5/1、115/2/1)
(2)18歲以上(含)之成人病患。
(3)泌尿專科或神經內科或復健科醫師診斷為因脊髓病變引發的逼尿肌過動症病患，由泌尿專科醫師施行注射。
(4)每週尿失禁次數至少14次。
(5)病患需經至少一種抗膽鹼藥物治療三個月無效(仍有明顯逼尿肌過動症狀)，或無法耐受抗膽鹼藥物副作用。
(6)第1次注射後6-12週評估尿失禁頻率改善未達50%者，不得再注射。
(7)每次治療建議劑量200個單位，二次注射時間應間隔24週以上，且病患有治療前症狀(頻尿、急尿與尿失禁)時再次注射，每年注射以兩次為限。
6.使用於膀胱過動症：(104/9/1)
(1)經尿路動力學檢查診斷為原發性膀胱過動症 (idiopathic overactive bladder)且有尿失禁 (wet type)每週大於14次的成年患者，且經至少一種抗膽鹼藥物治療無效。
(2)需經事前審查核准後使用，每次治療建議劑量為100單位，每年限用兩次，兩次注射時間需相隔三個月以上，且第二次使用限於第一次注射後在6-12週評估有尿失禁頻率減少50%以上的患者。
(3)限由泌尿專科或婦產科醫師診斷及施行注射。
◎前開注射劑量單位僅適用於Botox®劑量計算。
7.慢性偏頭痛之預防性治療 (109/2/1、111/3/1)
(1)需經事前審查核准後使用。
(2)限神經內科或神經外科專科醫師診斷及注射。
(3)需符合慢性偏頭痛診斷：至少有3個月時間，每個月≧15天，每次持續4小時以上，且其中符合偏頭痛診斷的發作每個月≧8天。(重要限制：Botox對每個月頭痛天數≤14天的陣發性偏頭痛之安全性及有效性，尚無證據證實其療效)。
(4)患者需經3種（含）以上偏頭痛預防用藥物（依據台灣頭痛學會發表之慢性偏頭痛預防性藥物治療準則之建議用藥，至少包括topiramate）治療無顯著療效，或無法忍受其副作用。
(5)每次注射最高劑量Botox 155單位，且每年最多4個療程。
(6)首次申請給付2個療程，2個療程治療之後，評估每月頭痛天數，需比治療前降低50%以上，方可持續給付。
(7)接續得申請一年療程，分為4次注射治療。療程完畢後半年內不得再次申請。
(8)若病況再度符合慢性偏頭痛診斷，得再次申請一年使用量時，需於病歷記錄治療後相關臨床資料，包括頭痛天數。
(9)神經內科、神經外科專科醫師需經台灣神經學學會訓練課程認證慢性偏頭痛診斷與Botox PREEMPT 155U 標準注射法。
(10)不得與CGRP(calcitonin gene-related peptide)單株抗體製劑併用(110/3/1、111/3/1)
1.6.2.2.Dysport (91/2/1、93/1/1、94/6/1、98/3/1、98/5/1、100/8/1、107/2/1、109/2/1、109/12/1、112/11/1)
1.使用於眼瞼痙攣或半面痙攣：
(1)限12歲以上，經區域以上（含）教學醫院之眼科、神經內科或小兒神經科專科醫師診斷為眼瞼痙攣或半面痙攣之病患使用。
(2)需符合Spasm Intensity Scale 3級（含）以上，另有病歷記載病史6個月以上者可申請治療。(94/6/1)
(3)每次注射最高劑量：眼瞼痙攣為每側80單位，半面痙攣為每側120單位。每年最多注射3次為原則。
2.使用於局部肌張力不全症（focal dystonia）（如斜頸、書寫性痙攣、口顎部肌張力不全等）
(1)限12歲以上，經區域以上（含）教學醫院之神經內科、小兒神經科或復健科專科醫師診斷為局部張力不全症之病患使用。
(2)需有病歷記載已持續以其他方式治療6個月以上無效，且斜頸症者需符合Tsui’s rating scale for cervical dystonia分數11分（含）以上者。
(3)每次注射最高劑量：斜頸症為600單位，書寫性痙攣及口顎部肌張力不全為280單位，且每年最多注射3次為原則。
(4)全身性肌張力不全症不在給付範圍。
3.使用於腦性麻痺病患
(1)限滿2歲以上，經區域以上（含）教學醫院復健科、神經內科或小兒神經科專科醫師診斷為痙攣型腦性麻痺之病患使用。
(2)其肢體之痙攣影響主動功能（如行走或手部動作），該肢體之痙攣程度以Modified Ashworth Scale評估為2或3級，且經藥物、復健或輔具治療至少6個月以上無效者。
(3)無固定不可逆之關節攣縮。
(4)每次注射最高劑量每公斤體重30單位（總劑量不超過900單位），下肢每塊肌肉每公斤體重使用9~18單位，上肢每塊肌肉每公斤體重使用3~6單位，且每年最多注射3次。（94/6/1）
(5)經外科手術治療之同肌肉部位不得再行注射。
(6)使用於12~17歲病患，需經事前審查一次，並附有復健科、小兒神經科或神經科專科醫師近期之診察紀錄；使用於18歲(含)以上病患，需再經事前審查一次。(107/2/1、109/2/1)
4.使用於成人中風後之手臂或下肢痙攣：（93/1/1、94/6/1、98/3/1、100/8/1、109/2/1、109/12/1、112/11/1）
(1)限18歲以上，中風發生後，經復健、輔具或藥物治療上肢至少3個月以上，下肢至少3個月以上痙攣，影響其日常活動(如飲食、衛生、穿衣等)者，痙攣程度符合Modified Ashworth Scale評估2或3級，且關節活動度（R1/R2）顯示顯著痙攣，並排除臥床、肢體攣縮或關節固定不可逆攣縮者。(94/6/1、98/3/1、109/2/1、112/11/1)
(2)限地區醫院以上（含）神經內外科或復健科專科醫師診斷及注射。(94/6/1、100/8/1、109/2/1)
(3)每次注射Dysport最高劑量上肢限1000單位，下肢限1500單位，且每年最多3次，需列出每條肌肉要注射的劑量。(94/6/1、109/2/1)
(4)需經事前審查核准後使用，申請時需檢附病歷資料、治療計畫及照片或影片(109/2/1)。
(5)再次申請時需提出使用效果評估結果(如附表三十五)、病歷、治療紀錄及治療計畫以供參考，並檢附前次及本次病人之照片或影片，如病人已呈現「意識不清合併臥床」、「手部或下肢肌肉攣縮或關節固定不可逆者（Modified Ashworth Scale 4分)」，該明顯不可逆攣縮肌肉與固定關節部位得不予給付。(109/12/1)。
(6)如因再次中風而導致臥床、手部或下肢肌肉攣縮或關節固定不可逆攣縮者，則應停用。(98/3/1、109/2/1)
◎前開注射劑量單位僅適用於 Dysport 劑量計算。
◎Spasm Intensity Scale：
0 正常眨眼次數。
1 眨眼次數因對外界刺激（如光、風等）而增加。
2 輕微但明顯之眼瞼震顫（無痙攣），且未引起生活不便。
3 中度，且極明顯之眼瞼痙攣，且引起生活不便。
4 嚴重影響生活（無法閱讀、駕駛等）。
◎ Modified Ashworth Scale：
0 無肌張力增加。
1 肌肉張力輕微增加，表現在關節活動範圍之末端。
1+ 肌張力輕微增加，表現在關節活動一半範圍之內。
2 肌肉張力明顯增加，表現在整個關節活動範圍內。
3 肌張力更明顯增加，關節活動出現困難。
4 肌張力極高，無關節活動可言。
◎附表三十五：成人中風後之手臂或下肢痙攣肉毒桿菌素再次申請治療效果評估表。(109/12/1、112/11/1)
1.6.3.Tolterodine L-tartrate (如Detrusitol) ; solifenacin succinate (如Vesicare)；mirabegron (如Betmiga):(90/7/1、93/10/1、96/4/1、104/2/1)
1.限符合下列診斷標準條件之一者：
(1)頻尿：每天（24小時）排尿次數超過八次，並有詳實病歷紀錄。
(2)急尿：病患自述經常有一種很突然、很強烈想解尿的感覺。
(3)急迫性尿失禁：對於尿急的感覺無法控制，並於24小時內至少也有一次漏尿之情形。
2.不宜使用本類藥品者：
(1)小兒夜尿。
(2)單純性應力性尿失禁。
(3)膀胱逼尿肌無反射（detrusor areflexia）或膀胱不收縮所引起之排尿困難或尿失禁之症狀。
3.Solifenacin succinate（如Vesicare）及mirabegron (如Betmiga)藥品每天限使用1錠。(104/2/1)
1.6.4. Nusinersen(如 Spinraza)、risdiplam（如Evrysdi）：（109/7/1、109/10/1、112/4/1、112/6/1、112/8/1、113/8/1、115/6/1）
1.限用經標準檢測方法 MLPA(Multiplex Ligation Dependent Probe Amplification) 或 NGS 檢測SMN1 基因變異之個案，且經衛生福利部國民健康署認定之脊髓性肌肉萎縮症(Spinal muscular atrophy,SMA)病人，並具以下(1)、(2)任何一個條件：(109/7/1、112/4/1、112/6/1、112/8/1、113/8/1、115/6/1)
(1)經新生兒篩檢確診之病人。(109/10/1、112/4/1、113/8/1、115/6/1）
(2)18歲以下發病確診之病人。(113/8/1)
2.需檢附下列資料，經二位以上專家之專家小組特殊專案審查核准後使用，每年檢附療效評估資料重新申請。
(1)符合衛生福利部國民健康署SMA罕見疾病個案通報審查標準之臨床症狀錄影之影片（內容必須包含：a.全身肌張力低下，b.全身四肢無力，近端比遠端嚴重且下肢比上肢嚴重，c.深部肌腱反射，如：膝反射、踝反射、二頭肌反射等消失）。
(2)3個（含）以下 SMN2 基因拷貝數之即將發病之個案，須附經標準檢測方法MLPA 或 NGS 基因診斷技術報告。(112/4/1）
(3)臨床病歷摘要。
(4)標準運動功能評估 (CHOP INTEND、HINE section 2、HFMSE、RULM、WHO motor milestone、MFM32、6MWT) 錄影之影片。(112/4/1）
3.排除條件：
SMA病友在非急性住院期間，連續30天（含）以上呼吸器的使用且每天超過12小時。
4.療效評估方式及時機：
(1)標準運動功能評估時機：
I.Nusinersen或 risdiplam治療前。(112/4/1）
II.在4劑 loading doses(0、14、28、63天）後，每4個月給與nusinersen maintain dose 治療前，若使用risdiplam則於開始用藥滿2個月評估一次，之後每4個月評估一次。若於113年8月1日前已依修訂前之給付規定使用risdiplam之病人，於首次重新申請時得滿2個月評估一次，之後每4個月評估一次。(112/4/1、113/8/1）。
(2)標準運動功能評估：需由提供nusinersen或risdiplam治療之小兒神經專科、神經科醫師選擇下列適合療效評估工具並判定評估結果。須選擇治療前>0分之評估工具（若RULM=0建議使用CHOP INTEND, HFMSE, MFM32）；有獨自行走能力的病人，須做6MWT暨其他兩項運動功能評估。除因不適合該年齡之評估工具外，不能轉換其他評估工具，以利後續評估。(112/4/1、113/8/1）
Ⅰ.CHOP INTEND(限用於嬰兒、兒童及RULM為0之第一型、第-二型之病人)(113/8/1）
Ⅱ.HINE section 2(限用於2至24個月大及第一型之病人) (113/8/1）
Ⅲ.HFMSE(限用於2.5歲以上之病人)( 113/8/1）
Ⅳ.RULM(起始治療年紀滿7歲以上病患必選) (112/6/1）
Ⅴ.WHO motor milestone(限用於嬰兒、兒童及第一型之病人)(113/8/1）
Ⅵ.MFM32(限用於2.5歲以上之病人)(112/4/1、113/8/1)
Ⅶ.6MWT(若可行走之病人必選)(112/4/1、113/8/1）
(3)醫師提交接受 nusinersen 或 risdiplam治療之標準運動功能評估錄影之影片。(112/4/1）
(4)醫師提交接受 nusinersen或 risdiplam 治療之SMA 病友，每年的年度治療報告書包括標準運動功能評估項目、內容及錄影之影片。(112/4/1）
(5)標準運動功能評估應由受過訓練之專科醫師，包含：小兒神經科、神經科醫師、復健科醫師或物理治療師執行。
(6)醫師提交接受nusinersen治療之SMA病友所有標準運動功能評估錄影之影片，必須包含所有可評估項目及內容。
5.停藥時機（下列評估需在 SMA 病友非急性住院期間執行）：用藥後追蹤至少2項標準運動功能評估(CHOP INTEND、HINE section 2、HFMSE、RULM、WHO motor milestone、MFM32、6MWT)，兩項評估分數每次均低於起始治療前該項標準運動功能之第1次評估分數。(112/4/1）
6.使用本類藥品需完成個案系統登錄，亦需於療程結束或停止使用該藥品後，於此系統登錄結案。(109/10/1)
7.Nusinersen或risdiplam或onasemnogene abeparvovec限擇一使用，且不得互換。惟使用nusinersen或risdiplam後出現嚴重不耐受反應，經特殊專案審查核准後，此兩種藥物得轉換，以一次為限。轉換時應考慮二者藥物動力學及半衰期之差異，注意替換後開始使用時間與前次最後使用日期。(112/4/1、112/8/1、113/8/1)
註：建議從nusinersen轉換至risdiplam，至少間隔135天；risdiplam轉換至nusinersen，應至少間隔50小時。
1.6.5.Galcanezumab(如Emgality)、fremanezumab(如Ajovy)：(110/3/1、111/3/1)
慢性偏頭痛之預防性治療：
1.需經事前審查核准後使用。
2.限神經內科或神經外科專科醫師診斷處方，並不得攜回注射。
3.需符合慢性偏頭痛診斷：至少有3個月時間，每個月≧15天，每次持續4小時以上，且其中符合偏頭痛診斷的發作每個月≧8天。
4.患者需經3種（含）以上偏頭痛預防用藥物（依據台灣頭痛學會發表之慢性偏頭痛預防性藥物治療準則之建議用藥，至少包括topiramate）治療無顯著療效，或無法忍受其副作用
5. Galcanezumab：第一次注射240mg (連續兩次皮下注射，每次120mg)做為負荷劑量(loading dose)，之後每月皮下注射120 mg的劑量；fremanezumab為每月注射一次225 mg，或每3個月注射一次675 mg。
6.首次申請給付3個月療程(galcanezumab共4支； fremanezumab共3支)，3個月療程治療之後，評估每月頭痛天數，需比治療前降低50%以上，方可持續給付。
7.接續得申請3個月療程，每月施打一次。療程完畢後半年內不得再次申請。
8.若病況再度符合慢性偏頭痛診斷，得再次申請3個月療程時，需於病歷記錄治療後相關臨床資料，包括頭痛天數。
9. CGRP(calcitonin gene-related peptide)單株抗體製劑僅能擇一使用且不得互換，並不得與Botox併用。
1.6.6.Patisiran（如Onpattro）、vutrisiran（如Amvuttra）：（112/5/1、114/5/1）
1.限用於確診為衛生福利部國民健康署認定之TTR （transthyretin）家族性澱粉樣多發性神經病變（Familial Amyloidotic Polyneuropathy）之成人患者，並需同時符合下列條件者使用：
（1）含vutrisiran成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人（114/5/1）：
Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage Ⅱ、Ⅲa~Ⅲb，或
Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage Ⅰ、Ⅱ。
（2）含patisiran成分藥品用於神經病變的疾病嚴重度限於第二期的病人：
Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage Ⅲa~Ⅲb，或
Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage Ⅱ。
（3）神經傳導檢查符合多發性神經病變（114/5/1）。
（4）臨床症狀符合肢體末端麻木、無力、感覺異常、姿勢性低血壓或其它自律神經異常的症狀（114/5/1）。
（5）神經理學檢查符合週邊神經病變的徵候：四肢肢體末端運動及感覺異常、深部肌腱反射低下（114/5/1）。
（6）無嚴重心衰竭症狀（定義依紐約心臟協會衰竭功能分級為第3級或第4級）。
（7）未曾接受過肝移植。
（8）不得與其他RNAi及TTR穩定劑合併使用於治療hATTR。
（9）開始治療年齡未滿76歲者。
2.排除條件：以腕隧道症候群為病徵表現之TTR基因突變攜帶者。
3.需檢附下列資料，經專家小組特殊專案審查核准後使用：
（1）符合衛生福利部國民健康署FAP罕見疾病個案通報審查標準之神經傳導/肌電圖/自律神經功能檢查報告。
（2）臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。
（3）運動功能評估：10公尺行走測試 （10MWT） 錄影之影片。
4.首次申請得核准使用9個月，後續每6個月申請核准後得使用。療效評估方式及時機：
（1）神經病變疾病嚴重度評估時機：
Ⅰ.Patisiran或vutrisiran治療前。
Ⅱ.治療反應的初步評估應在治療開始後9個月進行。
Ⅲ.隨後每6個月下一劑治療前。
（2）神經病變疾病嚴重度評估（需由提供patisiran或vutrisiran治療之醫師判定評估結果）：
Ⅰ.polyneuropathy disability [PND] stage，或
Ⅱ.familial amyloidotic polyneuropathy [FAP] stage。
（3）後續每6個月申請使用需檢附：
Ⅰ.臨床症狀及徵兆的病歷紀錄。
Ⅱ.運動功能評估：10公尺行走測試 （10MWT） 錄影之影片。
5.停藥時機：
若有下列任一情況，則不再給予patisiran或vutrisiran治療：
（1）若病人在使用雙側輔具下，於5分鐘內不休息，無法獨力完成10公尺以上步行者。
（2）需接受臨終照護（end-of-life care）者。
6.Patisiran與vutrisiran兩者限擇一給付，且不得互換。惟於114/5/1前已使用patisiran治療之病人符合續用申請者，得轉換使用vutrisiran，以一次為限（114/5/1）。
1.6.7.Onasemnogene abeparvovec (如Zolgensma suspension for Intravenous Infusion)：（112/8/1、112/10/1、113/4/1）
1.限用於治療年齡6個月以下，經標準檢測方法MLPA(Multiplex Ligation-Dependent Probe Amplification)或NGS(Next Generation Sequencing)檢測基因確診，及SMN2基因檢驗報告，且經衛生福利部國民健康署認定之脊髓性肌肉萎縮症(Spinal muscular atrophy,SMA)病人，但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上，且連續30天以上者。
2.需檢附下列資料，經2位以上專家之專家小組特殊專案審查核准後使用：
(1)經衛生福利部國民健康署認定SMA罕見疾病個案之臨床症狀影片：
Ⅰ.經新生兒篩檢(含產前診斷)，SMN2基因拷貝數≦2，內容需至少出現1項肌肉相關異常：
ⅰ.新生兒姿態異常。
ⅱ.新生兒哭聲弱。
ⅲ.新生兒肌張力低下。
Ⅱ.非經新生兒篩檢(含產前診斷)，SMN2基因拷貝數≦3，內容需包含下列各項：
i.全身性低張力及對稱性近側端為主的肌無力。
ⅱ.深部肌腱反射減低或消失，如:膝反射、踝反射、二頭肌反射。
(2)病歷摘要。
(3)標準運動功能評估(CHOP INTEND、HINE Section 2、WHO motor milestones)之影片，倘上述評估項目任一項已達滿分，應繼續評估下列任一項目
Ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。
Ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。
Ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。
(4)「全民健康保險保險對象使用onasemnogene abeparvovec基因療法製劑協議書」(附表三十七) (113/4/1)。
3.排除條件：
(1)需使用侵入性呼吸器或血氧飽和度<95%。
(2)經酵素免疫分析法檢測，血液中Anti-AAV9抗體效價>1:50。
(3)已使用過Nusinersen或Risdiplam。
4.療效評估時機、判定及執行者：
(1)標準運動功能評估時機：
Ⅰ.Onasemnogene abeparvovec治療前。
Ⅱ.Onasemnogene abeparvovec治療後，每4個月評估1次，倘CHOP INTEND 或HINE Section 2或WHO motor milestones任一項評估已達滿分，應繼續評估下列任一項目：
ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。
ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。
ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。
(2)標準運動功能評估判定者：
Ⅰ.需由提供Onasemnogene abeparvovec治療之兒科專科醫師選擇下列各項適合療效評估工具，並判定評估結果：
ⅰ.CHOP INTEND。
ⅱ.HINE Section 2。
ⅲ.WHO motor milestones。
Ⅱ.倘上述任一項目評估已達滿分，則以下列任一項目繼續評估：
ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。
ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。
ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。
(3)標準運動功能評估執行者：需由受過訓練之兒科專科醫師或物理治療師執行。
5.使用本類藥品治療每年應檢附年度追蹤報告書，包括每4個月評估1次之標準運動功能、發展里程碑之錄影影片及病歷資料，並評估追蹤療效(下列評估需在SMA病人非急性住院期間執行，且病人需遵從標準支持治療)，且每年均需符合下列各條件(112/10/1)：
(1)存活。
(2)在非急性住院期間，未使用呼吸器，或有使用呼吸器但未達每天12小時，且連續30天。(需於年度報告書中，提交使用呼吸器之相關臨床醫療紀錄，以佐證上述治療情形) (112/10/1)
(3)用藥後追蹤CHOP INTEND、HINE Section 2、WHO motor milestones評估分數至少有一次不低於起始治療前該項標準運動功能第1次評估分數。(註:如上述評估項目之評估分數每次均低於起始治療前該項標準運動功能之第1次評估分數，則表示未達療效。) (112/10/1)
(4)CHOP INTEND或HINE Section或WHO motor milestones 任一評估分數已達滿分，應繼續評估下列任一項目，且評估分數至少有一次不低於開始該項標準運動功能第1次評估分數。(註:若評估項目之評估分數每次均低於開始該項標準運動功能之第1次評估分數，則表示未達療效。) (112/10/1)
ⅰ.BAYLEY-Ⅲ(gross motor skills)。
ⅱ.若以HFMSE評估須滿兩歲。
ⅲ.若以RULM評估須滿兩歲六個月。
(5)用藥後追蹤發展里程碑(獨自坐立≥30秒或獨自站立≥10秒或獨自行走≥5步），不得有退化。(註：當年度2次以上評估均失去已達成之發展里程碑，則表示退化。) (112/10/1)
6.使用本藥品需完成個案系統登錄，亦需登錄每次評估療效或停止評估後，於此系統登錄結案。
7.Onasemnogene abeparvovec 或nusinersen或risdiplam限擇一使用，且不得互換。
8.使用本藥品病人需簽署「全民健康保險保險對象使用onasemnogene abeparvovec基因療法製劑協議書」。(附表三十七) (112/10/1、113/4/1)。
1.6.8.Eladocagene exuparvovec(如Upstaza)：（114/12/1)
1.限用於經衛生福利部國民健康署認定之治療年齡在18個月以上至未滿6歲，且經臨床、生化和基因證實確診為具嚴重表現型之芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(Aromatic L-Amino acid decarboxylase deficiency, AADC deficiency)病人，並符合下列所有條件者：
(1)年齡在12個月以上但無頭部控制能力或頭部控制不佳。
(2)已使用多巴胺促效劑和單胺氧化酶抑制劑（MAOIs, Monoamine oxidase inhibitor）藥物治療後，仍無法控制疾病。
2.需經特殊專案審查核准後使用：
(1)檢附神經外科醫師評估病人頭蓋骨發育已足以進行立體定位手術之病歷。
(2)檢附病歷資料，包括治療前的標準運動功能評估(參見第7點療效評估)，確認病人雖已接受標準藥物療法2個月，仍存在由AADC缺乏症繼發的持續性神經症狀。
(3)檢附醫病共享決策(Shared Decision Making,SDM)之輔助評估表資料，並請病人(或法定代理人)簽名，正本留存病歷。
(4)檢附病人(或法定代理人)簽署「全民健康保險保險對象使用eladocagene exuparvovec基因療法製劑協議書」影本，正本留存病歷。
3.醫院及執行治療之醫師資格須先經保險人審核同意後，後續始得依個案申請特殊專案審查，另醫院及執行治療之醫師變更時應重新向保險人申請。
4.執行治療之醫院須符合下列所有資格：
(1)須為台灣神經外科醫學會所認定之專科醫師訓練的醫學中心。
(2)應有專任具兒童麻醉、兒童重症加護專長之醫師。
(3)需有腦瘤立體定位手術(但不包括放射治療手術)每年30例以上經驗。
(4)須具備兒童加護病房及基因治療調劑室，並有基因治療調劑經驗之醫學中心。
(5)備有完善腦部精準定位手術導航系統，深層腦部刺激器之立體定位套組。
5.執行治療之醫師須符合下列資格：
(1)手術主持醫師：須為神經外科專科醫師，曾參與完成30例以上之立體定位手術經驗，其中至少5例為兒童(包括1例為未滿3歲)之立體定位手術，並有「AADC基因療法」(含病毒注射)經驗者。
(2)處方醫師：須為小兒專科醫師5年以上經驗，並具小兒遺傳或小兒神經次專科證書者，且具有參與AADC基因治療人體試驗之試驗主持人或該團隊中具處方本藥品之經歷。
6.排除條件：
(1)病人存在其他重大的醫學或神經狀況，導致有無法接受手術或麻醉的風險。
(2)對影像檢查（電腦斷層掃描或磁振造影）有禁忌症，包括對鎮靜的限制或可能干擾腦部磁振造影的金屬植入物。
(3)病人存在其他危及生命的疾病，預期無法從此基因治療中獲益。
7.療效評估時機、判定及執行者：
(1)評估時機：
Ⅰ.治療前。
Ⅱ.治療後第一年每3個月評估1次，之後為每6個月評估一次。
(2)評估方式，必須包括以下兩大項:
Ⅰ.標準運動功能:必須完成下列評估：
ⅰ.PDMS-2。
ⅱ.WHO motor milestones。
II.理學與神經學檢查:發展里程碑、生長發育(身高、體重)、肌肉張力、肌張力失調、肌肉力量，和深層肌腱反射反應。
(3)標準運動功能評估執行者：需由受過訓練之兒童遺傳科或兒童神經科專科醫師或物理治療師執行。
8.使用本類藥品須評估追蹤療效，且每年均需符合下列各條件：
(1)存活。
(2)用藥後追蹤標準運動功能評估分數皆不低於起始治療前該項標準運動功能第1次評估分數。
(3)用藥後發展里程碑不低於起始治療前之評估結果。
1.6.9. Baclofen注射劑 (如Gablofen)：(115/7/1)
1.限用於4歲(含)以上兒童及成人之腦源性或脊髓源性嚴重痙攣病人，且須先經口服baclofen治療無反應或在有效劑量下出現無法耐受中樞神經系統副作用。
2.限區域以上（含）教學醫院之神經科、復健科、神經外科或經小兒神經科訓練醫師評估與執行。
3.起始條件：經單次測試劑量對baclofen注射有反應且經評估需長期治療者。
4.需經事前審查核准後使用。
(1) 申請時需檢附功能量表如GMFCS （Gross Motor Function Classification System)達III至V級評估結果、Modified Ashworth Scale評估結果、病歷資料、治療計畫及照片或影片。
(2) 首次申請以六個月為限，之後每六個月須再次申請，評估使用後spasticity有改善(Modified Ashworth Scale進步一分以上，或功能/照護負擔改善)，方得續用。